به نقل از miamiherald ،این روش یک گام مهم به سوی درمان این بیماری مهلک سیستم ایمنی بدن است.

کم‌خونی داسی شکل یک بیماری ژنتیکی و یک اختلال خونی است که با هموگلوبین معیوب (Hbss) شناخته می‌شود.

در حالی که محققان هنوز برای اجرای این روش در بیماران نیازمند انجام پژوهش‌های بیشتر هستند، محققان دانشگاه کالیفرنیا، برکلی، بیمارستان کودکان بنیوف در سان فرانسیسکو و دانشگاه یوتا از این روش برای بهبود سلامتی در افراد استفاده کردند.

محققان این پژوهش اظهار کردند که درباره نتایج این فناوری جدید بسیار هیجان‌زده هستند و امیدوارند که این روش مسیر را برای انواع جدیدی از درمان برای بیماران مبتلا به بیماری کم خونی داسی شکل هموار کند.

آنها در این پژوهش از یک روش جدید به نام CRISPR-Cas9 استفاده کردند.

تا قبل از ایجاد روش CRISPR-Cas9 ژنوم، ژن درمانی یک روش نامطمئن پر زحمت و ناامن برای استفاده در انسان بود.

تلاش‌های مشابهی نیز در دانشکده پزشکی دانشگاه استنفورد نیز صورت گرفته است. این تیم تحقیقاتی در دانشگاه استنفورد قصد دارند تا آزمایشات انسانی را در سال 2018 آغاز کنند.

آنها سلول‌های کم خونی داسی شکل و تالاسمی بتا که دو بیماری تضعیف کننده سیستم ایمنی بدن هستند را هدف قرار داده اند.

در همین حال، دانشمندان در دانشگاه دوک و دو آزمایشگاه مستقل دیگر از این رویکرد برای تثبیت ژن‌های عضلانی استفاده کرده و با موفقیت توانستند یک نوع غیرقابل درمان دیستروفی عضلانی را درمان کنند.

محققان بوستون با استفاده از این ابزار یک بیماری نادر وراثتی چشم که موجب کوری می‌شود را درمان کردند.

تیم‌های دیگر نیز از این روش برای تثبیت ژن‌هایی که باعث بیماری هانتینگتون، سندرم سان فلیپو و فیبروز کیستیک می‌شود استفاده کردند.

یکی از محققان این پژوهش اظهار کرد: بیش از 10 هزار بیماری انسانی تنها با یک نقص در ژن ایجاد می‌شوند.

تیم دانشگاه برکلی و دانشگاه کالیفرنیا سان فرانسیسکو از  روش  CRISPR-Cas9 برای اصلاح جهش‌های بیماری زا در سلول‌های بنیادی خون‌ساز که از خون بیماران کم خونی داسی شکل جدا شده بود استفاده کردند.

آنها با استفاده از روش CRISPR ژن‌های معیوب را جدا کرده و سلول‌های سالم را جایگزین آنها کردند. این سلول‌های سالم هموگلوبین سالمی را تولید کردند که سلول‌های جهش یافته هرگز توانایی تولید آن را نداشتند.

نتایج این پژوهش در مجله Science Translational Medicine به چاپ رسیده است.